Công ty dược phẩm Merck thông báo thuốc kháng virus molnupiravir của họ đã giúp giảm một nửa số ca nhập viện trong một thử nghiệm trên bệnh nhân Covid-19 có nguy cơ cao, thông báo này đã được công chúng nhiệt liệt đón nhận và hi vọng một thế giới trong đó điều trị Covid-19 có thể đơn giản như nuốt một vài viên thuốc.
Tuy nhiên, một số nhà khoa học nghiên cứu loại thuốc này đã cảnh báo rằng cơ chế mà Molnupiravir sử dụng để tiêu diệt virus Covid-19 mang những nguy cơ tiềm ẩn có thể hạn chế tính hữu dụng của thuốc.
Molnupiravir hoạt động bằng cách kết hợp chính nó vào vật liệu di truyền của vi rút, sau đó gây ra một số lượng lớn các đột biến khi vi rút nhân lên, tiêu diệt nó một cách hiệu quả. Trong một số thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, loại thuốc này cũng cho thấy khả năng tích hợp vào vật liệu di truyền của tế bào động vật có vú, gây đột biến khi các tế bào đó tái tạo.
Nếu điều đó xảy ra trong các tế bào của một bệnh nhân đang được điều trị bằng molnupiravir, về mặt lý thuyết, nó có thể dẫn đến ung thư hoặc dị tật bẩm sinh.
Công ty Merck (viết tắt MRK) cho biết họ đã tiến hành các cuộc thử nghiệm rộng rãi trên động vật cho thấy không có vấn đề gì. Người phát ngôn của Merck cho biết: “Dữ liệu nghiên cứu trên các động vật có vú khác cho thấy Molnupiravir không gây đột biến trên người”.
Tuy nhiên, khi các nhà khoa học nghiên cứu β-D-N4-hydroxycytidine (NHC), hợp chất mà molnupiravir tạo ra trong cơ thể sau khi nó được tiêu hóa, không cho ra kết quả như vậy.
Raymond Schinazi, giáo sư nhi khoa và là giám đốc bộ phận dược sinh hóa tại Trường Y Đại học Emory, người đã nghiên cứu NHC trong nhiều thập kỷ, đã viết trong một email gửi Barron’s: “Hãy tiến hành một cách thận trọng và có trách nhiệm.”
Các nhà khoa học đang tìm hiểu mức độ nguy hiểm của nguy cơ này và do không có dữ liệu chi tiết về các thử nghiệm trên động vật của Merck cũng như dữ liệu an toàn dài hạn cho con người, rất khó để biết chắc chắn.
Thị trường chứng khoán đối với dữ liệu tích cực về molnupiravir có thể đã bị thổi phồng quá mức. Cổ phiếu của Merck đã tăng 8,4% vào thời điểm ra thông báo, trong khi cổ phiếu của nhà sản xuất vắc xin Covid-19 Moderna (MNRA) giảm 11,4% và cổ phiếu của Regeneron Pharmaceuticals (REGN), công ty phát triển một trong những kháng thể đơn dòng hàng đầu cho Covid-19, giảm 5,7%. Công nghệ sinh học Vir (VIR), công ty đã phát triển một kháng thể đơn dòng khác hợp tác với GlaxoSmithKline (GSK), đã giảm 21,1%.
Porges nói rằng khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép cho molnupiravir, ông hy vọng các cơ quan quản lý sẽ áp đặt những chỉ định nghiêm ngặt quy định những người có thể sử dụng nó. Theo ông, cơ quan này sẽ có những câu hỏi khó trả lời về chỉ định kê toa thuốc này cho những người trong độ tuổi sinh sản. Ông nói: “Tôi nghĩ rằng nó sẽ trở thành một loại thuốc bị kiểm soát.”
Ông hy vọng đối tượng có thể sử dụng molnupiravir sẽ bị hạn chế, chứ không phải nó sẽ bị coi là “chất bị kiểm soát” như các loại thuốc gây nghiện và bất hợp pháp.
Molnupiravir đến với Merck thông qua quan hệ đối tác với một công ty tư nhân có tên Ridgeback Biotherapeutics, công ty đã có bản quyền loại thuốc này từ một tổ chức phi lợi nhuận về công nghệ sinh học thuộc sở hữu của Đại học Emory. Molnupiravir được biết đến như một tiền chất, chuyển hóa trong cơ thể để tạo ra NHC, đã được nghiên cứu trong nhiều thập kỷ.
Schinazi, là giáo sư tại Emory, ông không nghiên cứu molnupiravir, nhưng có nghiên cứu NHC một thời gian dài , và đã viết một số bài báo về hợp chất này. Ông là người sáng lập công ty công nghệ sinh học Pharmasset, đã nghiên cứu phát triển NHC như một phương pháp điều trị viêm gan C vào năm 2003, nhưng không chọn vì nó nguy cơ có thể gây ra đột biến. Pharmasset đã tạo ra thuốc điều trị viêm gan C Sovaldi, và hãng dược Gilead Sciences (GILD) cuối cùng đã mua lại công ty với giá 11 tỷ đô la.
Schinazi nói với Barron’s rằng không nên kê thuốc molnupiravir cho phụ nữ mang thai hoặc cho những người trẻ tuổi trong độ tuổi sinh sản, cho đến khi có thêm dữ liệu. Các thử nghiệm của Merck về molnupiravir đã loại trừ phụ nữ mang thai; Theo trang web của chính phủ liên bang chuyên theo dõi các thử nghiệm lâm sàng, các nhà khoa học đang điều hành thử nghiệm đã yêu cầu những người nam giới “kiêng quan hệ tình dục khác giới” trong khi dùng thuốc.
Một bài báo đăng trên Tạp chí Bệnh truyền nhiễm vào tháng 5 của Schinazi và các nhà khoa học tại Đại học Bắc Carolina (UNC) đã báo cáo rằng NHC gây ra đột biến trong nuôi cấy tế bào động vật trong một thử nghiệm phòng thí nghiệm được thiết kế để phát hiện đột biến.
“Rủi ro đối với cơ thể có thể không bằng 0,” các tác giả kết luận. “Đánh giá công dụng của thuốc này nên được thực hiện ở những người có khả năng nhận được lợi ích lớn nhất, với việc theo dõi được cung cấp để đánh giá các tác dụng phụ tiềm ẩn gây độc gen lâu dài.”
Một trong những tác giả của bài báo, Tiến sĩ Shuntai Zhou, một nhà khoa học tại Phòng thí nghiệm Swanstrom tại UNC, nói rằng ông và các đồng nghiệp của mình đã cảnh báo những phát hiện ban đầu của họ cho Merck vào tháng 7 năm 2020, khoảng một năm trước khi bài báo của ông được xuất bản.
“Có một lo ngại rằng điều này sẽ gây ra các hiệu ứng đột biến lâu dài, thậm chí gây ung thư “Zhou nói.
Zhou nói rằng ông chắc chắn rằng loại thuốc này sẽ tự tích hợp vào DNA của vật chủ động vật có vú. Ông nói: “Hóa sinh không nói dối. “Loại thuốc này sẽ được kết hợp trong DNA.”
Tác động của nó sẽ như thế nào khi ở đó vẫn chưa được biết, vì cơ thể người có nhiều cơ chế để ngăn ngừa đột biến, nó tuỳ vào từng cá thể.
Các nhà khoa học Merck đã trả lời bài báo của UNC trong một số tiếp theo của Tạp chí Bệnh truyền nhiễm, nói rằng các thử nghiệm của họ về molnupiravir trên động vật không tìm thấy tỷ lệ đột biến cao hơn bình thường. Các nhà khoa học của Merck cũng phê phán phương pháp nghiên cứu của bài báo có nhiều sai lầm.
Trong một thư trả lời, các nhà khoa học của UNC đã bảo vệ quan điểm của họ và họ tin rằng molnupiravir chỉ nên được sử dụng cho những người có nguy cơ cao mắc bệnh nghiêm trọng do Covid-19 cho đến khi những rủi ro lâu dài của nó được hiểu rõ hơn.
Một số chuyên gia đã đưa ra lời khuyên thận trọng về phía Merck và các cơ quan quản lý.
Nathaniel Landau, giáo sư khoa vi sinh tại trường NYU Grossman, người không tham gia vào bất kỳ nghiên cứu NHC hoặc molnupiravir nào, cho biết: “Với khả năng loại thuốc này có thể được tích hợp vào DNA của tế bào, điều rất quan trọng là phải chứng minh nó không gây ung thư ở các mô hình động vật và ở người. Mặc dù nó có vẻ tốt trong các mô hình động vật, nhưng không nên vội vàng áp dụng trên người trừ khi có đủ bằng chứng rằng nó không gây ung thư ngay cả ở tỷ lệ rất thấp.”
Lần đầu tiên Molnupiravir nhận được sự chú ý của công chúng, rất lâu trước khi Merck bắt đầu hợp tác với Ridgeback từ tháng 5 năm 2020, khi cựu lãnh đạo Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Y sinh của chính phủ Hoa Kỳ (BARDA) cho biết trong một đơn tố cáo rằng ông đã bị áp lực phải cung cấp tài chính cho molnupiravir , khi đó được gọi là EIDD-2801, nhưng ông phản đối, một phần do lo ngại về an toàn. Người đứng đầu BARDA trước đây, Tiến sĩ Rick Bright, nói với Bloomberg vào tháng 3 vừa qua rằng sự tham gia của Merck đã làm công chúng lãng quên mối lo ngại của ông.
Thật vậy, danh tiếng về sự nghiêm khắc của Merck đã làm giảm bớt lo lắng của một số nhà quan sát. Nhà phân tích Daina Graybosch của Ngân hàng SVB Leerink lưu ý rằng dữ liệu về molnupiravir được công bố vào tuần trước đến muộn hơn nhiều so với dự kiến của một số nhà đầu tư. Graybosch nói: “Merck đã mất một thời gian dài để phát triển điều này. “Họ không nhất thiết phải nói điều này một cách rõ ràng… nhưng tôi nghĩ rằng họ đã làm rất nhiều việc để tránh rủi ro này.”
Merck cho biết họ đã tiến hành hai thử nghiệm riêng biệt trên động vật, trong đó monulpiravir được sử dụng với liều lượng cao hơn và lâu hơn so với ở người. Các thử nghiệm cho thấy monulpiravir không gây đột biến gen, công ty cho biết.
“An toàn của bệnh nhân được đặt lên hàng đầu trong sứ mệnh và tầm nhìn chung của công ty chúng tôi: cứu người và cải thiện cuộc sống,” Merck nói trong một tuyên bố với Barron’s. “Ưu tiên hàng đầu của chúng tôi là đảm bảo sự an toàn của những bệnh nhân nhận được thuốc và vắc xin của chúng tôi. Trong mọi việc chúng tôi làm — từ nghiên cứu và phát triển đến sản xuất và phân phối thuốc, vắc-xin và các sản phẩm khác — an toàn, chất lượng và hiệu quả là trọng tâm của chúng tôi. ”
Hai ngày sau công bố, cổ phiếu của Merk tiếp tục tăng lên 2,2%.
Người dịch : Tích Tường
Nguồn: Barrons.com